2013年9月3日 星期二

醫師:罕病MLD可以骨髓移植治療


東森購物台主持人俞嫻女兒「潤潤」患罕病「異染性腦白質退化症」,募款風波餘波盪漾。


國泰醫院小兒科主任侯家瑋說,異染性腦白質退化症(MLD)是因為第廿二號染色體的基因缺損,導致無法產生細胞酵素,因而無法代謝堆積在神經的脂肪,病人會因神經問題無法運動功能失常,國內患者約十多人。


侯家瑋指出,國外常以骨髓移植治療,或最新的基因療法,把病毒放在載體進入體內,期望改善這段缺損基因。







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